Innovationszentrum Prof. Dr. med. habil. Uwe Platzbecker

EMSCO

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) ist eine häufige hämatologische Erkrankung, die durch Veränderungen der Blutzellen im Knochenmark gekennzeichnet ist. Die unspezifischen Symptome und die Komplexität des MDS stellen sowohl für Patienten als auch Ärzte eine Herausforderung dar. Klinische Forschung ist entscheidend für Fortschritte bei Diagnose, Prognose und Therapie. Die Studienlandschaft ist vielfältig und erfordert Expertenwissen sowie die Fähigkeit, ausreichend Patienten in entsprechende Studien und Kohorten zu rekrutieren.

Erstes Europäisches MDS-Studiennetzwerk

Das Problem liegt im Knochenmark: Myelo - eine griechische Vorsilbe - bedeutet Mark und Dysplasie bezeichnet eine Fehlbildung. Myelodysplasie heißt also, dass Form und Aussehen der reifen Blutzellen im Knochenmark verändert sind. Blässe, Müdigkeit, Kurzatmigkeit, Leistungseinschränkung, Nachtschweiß, Antriebslosigkeit, Lethargie, seelische Erschöpfung, Depressionen - das alles sind Symptome für das myelodysplastische Syndrom (MDS), welches zu den häufigsten hämatologischen Erkrankungen gehört.

Eigentlich ist MDS kein Syndrom, da unter einem Syndrom ein Krankheitsbild verstanden wird, welches sich aus dem Zusammentreffen charakteristischer Symptome ergibt. MDS-Patienten haben allerdings eher unspezifische Symptome. MDS mit seiner Heterogenität, Komplexität der Vorgänge und Funktionsstörungen sowie dem damit assoziierten sich verändernden klinischen Erscheinungsbild stellt nach wie vor - sowohl für Patienten als auch Ärzte - eine Herausforderung dar.  

In den letzten Jahren rückten neue diagnostische Methoden, Erkenntnisse und vor allem Therapiemöglichkeiten MDS in den Mittelpunkt des Interesses. Aufgrund der Heterogenität ist es wichtig, die Krankheit zu charakterisieren, den Krankheitsverlauf so gut wie möglich vorherzusagen und für die Patienten die beste Therapie zu ermitteln. Klinische Forschung ist die Grundvoraussetzung für Fortschritte bei Diagnose, Prognose und Therapie. Die Komplexität des MDS macht die Studienlandschaft sehr vielfältig – unterschiedliche Kohorten basierend auf spezifischen Symptomen, Risikofaktoren oder Biomarkern müssen z.B. individuell untersucht werden. Dies erfordert nicht nur Expertenwissen in Bezug auf die Erkrankung und deren Biologie, sondern auch das Potenzial, ausreichend Patienten in die entsprechenden Studien und Kohorten zu rekrutieren.

 

Plattform zur europaweiten Koordination

Innerhalb eines akademischen Austausches entstand durch Prof. Uwe Platzbecker (Deutschland) und Prof. Pierre Fenaux (Frankreich) die Vision, eine Plattform zur europaweiten Koordination von MDS-Studien und Zusammenführung der europäischen MDS-Forschung zu etablieren. Mit Unterstützung des European Leukemia Net (ELN) und der GWT-TUD gründeten die Projektpartner daraufhin das EMSCO-Netzwerk (European Myelodysplastic Syndromes Cooperative Group). Ziel von EMSCO ist der Aufbau eines europaweiten Netzwerkes zur schnelleren und besseren MDS-Forschung. Die GWT fungiert als strukturgebende Einheit, die aufgrund ihrer Unabhängigkeit organisationsübergreifend und europaweit handlungsfähig ist.

Ergebnisse

EMSCO dient als europäische Koordinierungsstelle für klinische Studien und transnationale Forschung im Bereich MDS. Mehrere europaweite Studien wurden seit der Gründung des Netzwerkes darüber initiiert. Aktuell rekrutieren die EUROPE-Studie (Niedrigrisiko-MDS mit Thrombozytopenie) sowie die DACOTA-Studie (proliferative CMML) aktiv Patienten in Deutschland, Frankreich und Italien. Mediziner und Studienzentren aus den Niederlanden sind im Rahmen der BERGAMO-Studie zum ersten Mal in das EMSCO Netzwerk eingebunden. Diese Studie untersucht einen neuen Ansatz zur Behandlung von Patienten mit Hochrisiko-MDS oder einer akuten Leukämie, die nicht auf die Standardtherapie angesprochen haben.

Zudem dient EMSCO als Plattform für Meetings, auf denen sich Ärzte und Wissenschaftler austauschen. Mindestens einmal jährlich treffen sich die Studiengruppen der teilnehmenden Länder, um Projekte zu diskutieren und neue Studien auf den Weg zu bringen. Zur Information für Patienten wurde eine Internetseite zu MDS für Betroffene und Angehörige konzipiert und es finden regelmäßig Patiententage statt.

Unter der Federführung von Prof. Platzbecker wurde darüber hinaus die App „MDS Center“ entwickelt, die Hämatologen mit einer Reihe hilfreicher Anwendungen unterstützt. Die App enthält einen interaktiven Therapiealgorithmus, anhand dessen Mediziner Schritt für Schritt zur Therapie gemäß der aktuellen Leitlinien geführt werden. Ebenfalls ist ein Studienfinder integriert, der zu geeigneten Studien mit detaillierter Beschreibung und Angabe aller beteiligten Zentren führt. In einem Wissens- und Informationsteil runden Beiträge verschiedener MDS-Experten das Angebot ab.

Exkurs

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) ist eine Gruppe seltener Bluterkrankungen. Ursachen sind im Laufe des Lebens erworbene genetische Veränderungen der blutbildenden Zellen im Knochenmark. Bei Patienten, die an einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) leiden, bildet das Knochenmark nicht mehr genügend gesunde Blutzellen. Viele Blutzellen bleiben unreif, sind verformt oder werden in zu geringer Anzahl an das Blut abgegeben. Die Folge ist ein Mangel an gesunden Blutzellen, welcher die Krankheitssymptome und die verschiedenen Ausprägungen der Erkrankung verursacht.

Leistungsschwerpunkte

Studienkoordination

Netzwerkkoordination

Studienauswertungen

Porträtfoto von Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker

LEITUNG

Prof. Dr. med. habil.
Uwe Platzbecker

Direktor der Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie
und Hämostaseologie
Universitätsklinikum Leipzig

Porträtfoto von Silke Gloaguen

PROJEKTKOORDINATION

Silke Gloaguen


Klinik und Poliklinik für
Hämatologie, Zelltherapie
und Hämostaseologie
Universitätsklinikum Leipzig

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